Première guérison d’une leucémie grâce à un traitement génétique

Première guérison d’une leucémie grâce à un traitement génétique 

 
 

C’est une première pour la biotech française Cellectics. La start-up spécialisée dans l’immunothérapie – une approche qui consiste à renfoncer le système immunitaire pour l’aider à lutter contre la maladie – a annoncé jeudi 5 novembre que son médicament expérimental avait été utilisé avec succès chez l’humain. La première patiente soignée est une petite fille britannique de 11 mois atteinte d’un cancer du sang (leucémie) ayant résisté à tous les autres traitements. « Sa leucémie était tellement agressive qu’une telle réponse est presque un miracle », a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l’unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, où était traitée Layla Richards.

La start-up sise à Paris développe des cellules immunitaires dont l’ADN a été modifié grâce à des ciseaux moléculaires et que l’on appelle dans le jargon des « CAR-T ». Ainsi adaptées, elles sont capables de détecter et de détruire des tumeurs qui échappent aux mécanismes de défense classique du corps.

Depuis cinq ans, plusieurs laboratoires, dont le suisse Novartis ainsi que les biotechs américaines Kite et Juno, proposent ce type de thérapies. Très efficaces (plus de 90 % des patients sont guéris), elles sont cependant très peu utilisées : selon les estimations, seuls 200 patients dans le monde ont pu en bénéficier. Pourquoi ce paradoxe ? Dans leur version actuelle, les CAR-T sont fabriquées à partir des propres cellules immunitaires du patient, afin de limiter le risque de rejet. Chaque dose étant unique, la production reste anecdotique, et le coût du traitement se révèle astronomique : entre 250 000 et 1 million de dollars par patient. « La demande est immense, mais, faute d’industrialisation, les listes d’attentes sont interminables », souligne André Choulika, le fondateur de la start-up.

 

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 La primera curación de leucemia por un tratamiento genético

Esta es la primera vez que la biotecnológica francesa Cellectis. La puesta en marcha se especializa en la inmunoterapia - un enfoque que consiste en el fortalecimiento del sistema inmune para ayudar a luchar contra la enfermedad - Jueves, 05 de noviembre anunció que su medicamento experimental había sido utilizado con éxito en humanos. El primer paciente tratado es una niña británica que tiene un cancer de sangre (leucemia) que habia resistido a todos los tratamientos. "Su leucemia era tan agresiva que tal respuesta es casi un milagro", dijo el profesor Paul Veys, director de la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres, donde fue tratada Layla Richards.

La puesta en marcha con sede en París desarrollo de células inmunes cuyo ADN ha sido alterado con tijeras moleculares llamados en la jerga de "AS-T". Así adaptados, son capaces de detectar y destruir los tumores que escapan a los mecanismos clásicos de defensa del cuerpo.

Durante cinco años, varios laboratorios, incluyendo el Novartis  y  biotecnología estadounidense de la Kite y June ofrecieron dichas terapias. Muy eficiente (más del 90% de los pacientes se curan), rara vez se utilizan, sin embargo: según estimaciones, sólo 200 pacientes en todo el mundo se han beneficiado. ¿Por qué esta paradoja? En su forma actual, el CAR-T están hechos de las propias células inmunes del paciente para limitar el riesgo de rechazo. Cada dosis es único, la producción sigue siendo anecdótica, y el costo del tratamiento está demostrando astronómica: entre 250 000 y 1 millón de dólares por paciente. "La demanda es enorme, pero por falta de industrialización, las listas de espera son infinitas", dice André Choulika, fundador de la puesta en marcha.

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Alba Cebeiro Vigo  4º ESO